Thuốc Onasemnogene abeparvovec, tên thương mại là Zolgensma, được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, một trong những "ông lớn" dược phẩm toàn cầu. Được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép vào tháng 5/2019, sử dụng trong Zolgensma điều trị teo cơ cột sống (SMA). Đây là loại thuốc đắt nhất trên thế giới với giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều.
Novartis cho biết tặng loại thuốc này cho trẻ em theo hình thức quay xổ số là "để đáp ứng nhu cầu sử dụng cao tại các nước chưa chấp thuận Zolgensma".
 |
|
Thuốc Zolgensma điều trị teo cơ tủy sống. Ảnh: Associated Press
|
Thực tế, các hãng dược được phép tặng thuốc chưa phê duyệt ở một số quốc gia với mục đích nhân đạo để giúp đỡ các bệnh nhân giai đoạn cuối không còn sự lựa chọn nào khác. Đây là chương trình phổ biến trong nghiên cứu điều trị các bệnh hiểm nghèo.
Tuy nhiên, phát thuốc theo kiểu quay xổ số là việc hiếm thấy. Nhiều nhà hoạt động xã hội chỉ trích công ty, nhấn mạnh khía cạnh đạo đức mà nhà sản xuất phải đối mặt trong trường hợp thuốc không được chấp thuận.
Để tham gia chương trình, dữ liệu của các bệnh nhân được bác sĩ gửi đến hãng dược 2 tuần một lần. AveXis sẽ tiến hành quay xổ số, ngẫu nhiên chọn ra bệnh nhân để tặng thuốc. Một số người cho rằng, quá trình này là phi nhân đạo, có thể làm trẻ em cảm thấy kém may mắn, tự ti và cho rằng mình không xứng đáng được cứu sống.
"Thử tưởng tượng cứ mỗi hai tuần, cha mẹ lại thấp thỏm xem con cái mình có trúng thuốc miễn phí hay không. Điều này tác động rất lớn đến cảm xúc của trẻ", Lucy Frost, mẹ của một bé trai 8 tuổi mắc bệnh teo cơ cột sống, chia sẻ.
Ngay từ khi mới được cấp phép, Zolgensma đã gây tranh cãi vì mức giá cao, quy trình sản xuất và các tác dụng phụ sau khi tiêm tĩnh mạch. Đáp lại phản ứng của công chúng, Novartis khẳng định, thuốc có giá cao bởi đây là liều dùng một lần. So với liệu pháp hiện tại là Spinraza phải điều trị trong 10 năm, chi phí cho Zolgensma chỉ bằng một nửa.
Thục Linh (Theo Wall Street Journal, Guardian)