Các nhà nghiên cứu từ Viện Karolinska của Thụy Điển và Viện nghiên cứu Ung thư phân tử FIRC ở Italia tập trung vào cách trị liệu bằng liệu pháp gene Oligonucleotide Antisense có thể được sử dụng để chống lại căn bệnh gây tử vong di truyền rất hiếm gặp có tỉ lệ 1/18 triệu trẻ em, dẫn đến lão hóa sớm và tử vong ở tuổi vị thành niên biến chứng của bệnh tim mạch.

Giáo sư Maria Eriksson của Viện Karolinska cho biết, các nhà khoa học đã nhìn thấy những tác động tích cực trong điều trị chuột, nhưng ở người, tác dụng của nó quá nhỏ, đó là lý do tại sao họ cần phải suy nghĩ lại và tìm ra những cách mới để điều trị bệnh bệnh.

Chính Eriksson đã xác định vào năm 2003, đột biến ức chế sự phân chia tế bào liên quan đến Progeria, còn được gọi là hội chứng progeria Hutchinson-Gilford, có liên quan đến Progerin, một dạng khiếm khuyết của protein A được tìm thấy trong nhân tế bào.

Trong một mô hình chuột Progeria được điều trị theo cách tương tự, các nhà nghiên cứu đã nhận thấy sự gia tăng đáng kể ở mức độ tuổi thọ trung bình.

Một điều thú vị cần lưu ý đó là Oligonucleotide antisense hiện đã được đưa vào làm thuốc trong các thử nghiệm lâm sàng tiên tiến, một số trong đó đã được Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt.

Nghiên cứu được thực hiện sau hơn một chục phương pháp điều trị Progeria đã được thử nghiệm trong vài năm qua, không có kết quả rõ ràng nào liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện ở những bệnh nhân mắc bệnh.

Trang Phạm - Theo Sputnik